你可能会说这无关紧要，我们治疗了一个生病的孩子，他的病情好转了……谁在乎是治疗让他好转了，还是他自己康复了呢？问题是，对于那些治疗罕见疾病的人，有一个特殊的陷阱在等待着他们。一旦你对患有罕见疾病的人使用一种治疗方法，这种治疗就可能会成为常规疗法，即使它实际上没有帮助。这样就几乎不可能通过研究来证明它是否真的有效，因为没有人愿意让他们的孩子（或他们自己）使用潜在的安慰剂，而不是“每个人都知道你用来治（某遗传病）用的药物”。这并不是说我们不应该像我们在这里所做的那样进行尝试。我们可以从n=1的研究（对单个患者的研究）中学到一些东西。我们了解到，在特定剂量范围内，这种药对哈里没有明显的危害。我们初步观察到，治疗可能有助于缓解一些问题（如积液过多或肺部问题），还有一些则似乎完全没有改变（如毛发过多）。理想情况下，我们会做对照研究，对Cantú综合征患者随机使用药物或安慰剂，而医生和患者（及其家属）都不知道患者用的是什么。这是一个随机对照试验，当你想要知道一种新的治疗方法是否有效时，这是黄金标准。当患者数量很少而需求又很迫切时，我们也不得不尽我们所能给患者最好的治疗，然后分析结果，发表在医学文献中，这样其他人就可以从我们的经验中学习，再为这一疗法贡献他们自己的经验。