你可能会说这无关紧要,我们治疗了一个生病的孩子,他的病情好转了……谁在乎是治疗让他好转了,还是他自己康复了呢?问题是,对于那些治疗罕见疾病的人,有一个特殊的陷阱在等待着他们。一旦你对患有罕见疾病的人使用一种治疗方法,这种治疗就可能会成为常规疗法,即使它实际上没有帮助。这样就几乎不可能通过研究来证明它是否真的有效,因为没有人愿意让他们的孩子(或他们自己)使用潜在的安慰剂,而不是“每个人都知道你用来治(某遗传病)用的药物”。这并不是说我们不应该像我们在这里所做的那样进行尝试。我们可以从n=1的研究(对单个患者的研究)中学到一些东西。我们了解到,在特定剂量范围内,这种药对哈里没有明显的危害。我们初步观察到,治疗可能有助于缓解一些问题(如积液过多或肺部问题),还有一些则似乎完全没有改变(如毛发过多)。理想情况下,我们会做对照研究,对Cantú综合征患者随机使用药物或安慰剂,而医生和患者(及其家属)都不知道患者用的是什么。这是一个随机对照试验,当你想要知道一种新的治疗方法是否有效时,这是黄金标准。当患者数量很少而需求又很迫切时,我们也不得不尽我们所能给患者最好的治疗,然后分析结果,发表在医学文献中,这样其他人就可以从我们的经验中学习,再为这一疗法贡献他们自己的经验。
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